新的DNA切割技術(shù)將改變基因療法

              “對生物體內基因的特異元件的修飾能力對于我們深入認識生物,包括人類(lèi)健康具有重要的作用.”加州大學(xué)伯克利分校分子和細胞生物學(xué)教授Doudna說(shuō),“然而,這些在動(dòng)物及人體內進(jìn)行修飾的技術(shù)無(wú)論是在理論研究還是在人類(lèi)保健的應用上都存在著(zhù)瓶頸.”“這將為該領(lǐng)域掃除zui主要的瓶頸,因為這意味著(zhù)任何人都可以通過(guò)這種基因組修飾或重編程將遺傳變異導入到哺乳動(dòng)物或其它真核生物.”
“我認為這將是一次巨大的成功,”哈佛大學(xué)醫學(xué)院遺傳學(xué)教授George Church說(shuō),“越來(lái)越多的人愿意嘗試這種技術(shù),是因為它比其它技術(shù)在操作上更簡(jiǎn)便.”
 

                “根據我們所得到的反饋信息,這個(gè)技術(shù)將使動(dòng)物和植物基因組工程產(chǎn)生*的變革.”Doudna說(shuō),“它程序簡(jiǎn)單,具有像PCR一樣的潛在威力.”鋅指核酸酶（zinc-finger nucleases）和TALEN 蛋白（Transcription Activator-Like Effector Nucleases） 在近期受到了很大的關(guān)注,被同時(shí)提名為Science雜志評選的2012 科學(xué)性突破之一.Science雜志將它們成為“cruise missiles”,因為這2個(gè)技術(shù)都使科學(xué)家能回歸到基因組的特異區域,對特定區域的DNA雙鏈進(jìn)行剪切.研究人員可以通過(guò)這些方這樣,醫生就能切除患者基因組的缺陷基因,用正常的基因取而代之.Sangamo Biosciences公司已經(jīng)證明了取代HIV感染者體內的一個(gè)特異基因可以使自身對AIDS產(chǎn)生抗性.